阿斯利康王磊：做罕见病我们是认真的

蜚语

研发成本高、患者数量少、价格居高不下……这是打在罕见病用药身上的“标签”。

正因为这些因素，国内外各大药企对于罕见病用药的研发普遍缺乏动力。但近年来，罕见病患者未被满足的用药需求正逐渐成为药企加码这一领域的动力。越来越多国内外药企“盯上”罕见病药物研发、商业化。

阿斯利康正在这样做。作为一家已经拥有肿瘤、心血管、消化等众多管线的跨国药企，为何要迎难而上？是浅尝辄止，还是步步为营？也许在阿斯利康全球执行副总裁、国际业务及中国总裁王磊的回答中，我们能看到答案。

他说： “做罕见病，我们是认真的。”

首款罕见病创新药上市，不断拓展管线

2021年，阿斯利康收购瑞颂制药。此举被认为是其进军罕见病领域的标志。同年9月，阿斯利康成在中国成立罕见病事业部，持续推动多个罕见病领域在中国的创新进展。

在今年刚刚结束的第五届进博会上，阿斯利康正式宣布在中国上市首个罕见病创新药依库珠单抗（eculizumab），用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。

资料显示，PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，全球患病率约为16-20/100万，好发于青壮年。aHUS则是一种持续的补体介导的系统性的血栓性微血管病，患病率约为7/100万，典型的临床表现包括微血管病性溶血性贫血、血小板减少及急性肾功能衰竭三联征。在我国《第一批罕见病目录》中，aHUS及PNH的身影都能被找到。

目前，阿斯利康已经形成罕见病事业部和肿瘤事业部、非肿瘤事业部三大部门、九大治疗领域并驾齐驱的架构，足见阿斯利康对罕见病治疗领域重视程度之高。

而依库珠单抗只是阿斯利康试水罕见病领域的一个先导。王磊表示，收购瑞颂后，阿斯利康立刻将双方罕见病方面的10多个分子产品进行了整合，推进20多项研究。

此外，收购也在继续。2021年9月，阿斯利康收购罕见病制药公司Caelum BioSciences；今年10月，阿斯利康再次收购了成立于2014年的罕见病公司LogicBio Therapeutics。

目前，阿斯利康在全身型重症肌无力（gMG）、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD），I型神经纤维瘤病（NF1）等多个罕见病用药方面都已有所布局。王磊透露，未来罕见病管线将源源不断引入中国。

打造罕见病生态圈，提高药物可及性

国家对罕见病群体重视程度日益提高，罕见病研究、诊疗和药品研发供应、医疗保障体系等多项事业进展迅速。再加上医疗改革的不断深化、罕见病目录的出台及诊疗协作网的建设，中国罕见病防治事业已经拥有了一定基础。

但是，想要真正解决罕见病患者用药难题，单纯依靠药企研发、商业化创新药，是不够的。诊断、医保支付、后期康复等方面，同样存在巨大的未被满足的需求。

阿斯利康希望通过打造“罕见病生态圈”解决这一些列伴随问题。这也是它们在罕见病领域的“终极目标”。

王磊告诉搜狐健康，今年6月，阿斯利康与青岛市政府达成了于青岛设立阿斯利康中国区域总部的战略备忘录。在第五届进博会上，阿斯利康中国青岛区域总部正式落成，以罕见病为主题的智慧医疗创新中心、生命科学创新园及医疗健康产业基金也一起落户青岛。创新的“三驾马车”将链接海内外优质资源，加速生物医药创新资源聚拢，助力青岛打造全国领先的罕见病诊疗创新高地。

为何选择青岛？王磊解释说，青岛不仅在生物医药产业集中发力，还在罕见病领域形成了一套具有创新意义的诊疗与保障体系。从医保支付上看，青岛在国家基本医保目录之外采取的是大病保险，配合惠民保、商保、慈善援助，也就是1+N多层次保障模式，探索实行针对罕见病患者的特殊用药保障制度；在诊疗和康复方面，山东拥有省立医院、青岛大学附属医院和山东大学齐鲁医院等权威的罕见病诊疗中心，还有康复大学；在药物研发方面，山东的海洋大学生物制药水平发达，对罕见病基础研究有所帮助。

那么，这个罕见病生态圈到底“长”啥样？在王磊看来，最终将形成一个与政府、产业、学术机构、研究机构、医院、投资机构一起打造的罕见病产业链。

“无论是罕见病药物研发，还是打造罕见病生态圈、产业链，抑或是政产学研投资一体化，最终目标都是团结跨界力量。虽然阿斯利康收购了瑞颂制药，但作为一家刚刚进入中国罕见病领域的公司，我们需要依托政府，依托生态圈，依托罕见病全国联盟，一起打造罕见病产业。”王磊说。

在谈到依库珠单抗的生产时，王磊表示，罕见病药物可能生产一天能卖一年，因为患者人少，分开很多地方建工厂不是首选项。阿斯利康最近提出的归拢供应链，还是指一些需求数量巨大的普药，利用好中国产能和制造业成本优势来向全世界供应。

赛道火热，仍有多个难点待突破

为什么越来越多的药企布局罕见病领域？这跟国家的支持政策密不可分。

全国政协经济委员会副主任毕井泉在相关会议上指出，2015年以来我国有35个罕见疾病用药批准上市，覆盖17种罕见疾病，已上市罕见疾病用药67%进入国家医保目录，大大减轻了患者的用药负担。

此外，他还提出了9条建议，包括高度重视罕见病药物研发问题，努力降低企业研发成本，延长罕见病药物市场独占时间等，以鼓励企业研发罕见病治疗药物。可见，推动罕见病药物研发已经成为一大趋势。从国内外药企加码罕见病领域也看得出，这个赛道变得“火热”。

王磊告诉搜狐健康，全球已知的罕见病已经超过7000种，绝大多数还没有治疗药物。罕见病药物研发无论对政府、还是对企业，都是一个重要的主题，也是“令人头痛”的事情。如今，中国对于罕见病药物研发给足了支持政策，阿斯利康也在认真做。但我们也要认清现存的问题，更加有针对性的解决。

王磊总结了现阶段罕见病药物研发、诊疗等方面需要突破的五个难点：

一是加快创新药审批。很多罕见病药物审批进入中国的速度大大加快，未来要坚持做下去。

二是形成健全的医保支付体系。王磊解释说，因为罕见病患者人少，生产研发成本很高，与研发出一个几百万人、几千万人需要的药物不一样，所以单价会高。这样一来，罕见病患者个人支付负担就会很重，倾家荡产可能也解决不了问题。这就需要集全社会的力量去帮助这些罕见病患者。在医保基金支付方面，可以考虑医保基金单设罕见病专项等，而且不能把罕见病药物谈判跟普通药物谈判放在一起。

三是鼓励研发。从产业政策方面要鼓励研发罕见病药物，为罕见病找到药物这事很要紧。目前几千种罕见病，只有几百种药物，跟别的病有药物可以治疗还不一样。罕见病患者是很痛苦的，很多罕见病还需要终身用药。这方面要集中社会力量、科学界力量、研发力量，药物研发公司要愿意开发罕见病药物，所以这方面产业鼓励政策还是需要做。

四是加强罕见病诊疗能力。“‘罕见病’三个字囊括了几千种疾病，哪怕是专科医生，都很难快速精确的给出诊断。”王磊建议，要考虑组建罕见病登记、诊断、治疗网络，建立罕见病专病中心或医学中心，从而让患者得到最快的诊断和最好的治疗。

“让每一个可能是罕见病的患者，及时被收治到一个专业的治疗中心，得到正确的治疗和康复，这可能是我们全社会需要补的一课。”王磊说。

五是推动罕见病立法，不断更新罕见病目录。罕见病种类及时更新，相关治疗药物才能有的放矢，方便国家对罕见病病种提出相关产业政策、医保政策。

来源：搜狐