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阿尔茨海默病新药获准上市,这是16年来的第一次

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发表于 2019-11-3 01:16:48 | 显示全部楼层 |阅读模式

有一种叫做“九期一”的药物刚刚获准上市,它是用来治疗阿尔茨海默病的胶囊。
在此之前,阿尔茨海默病 (旧时俗称老年痴呆症) 这个领域,已经16年没有新药。
上一次,还是2003年获批上市的美金刚 (Memantine) 。
如今,国家药监局有条件批准了“九期一”上市,并称它是“我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药,获得国家重大新药创制科技重大专项支持”,且“将为患者提供新的用药选择”。
但消息发布之后,也引起了强烈的质疑。
所以,这到底是一种怎样的药物?
改变肠道菌群
药监局的官网信息显示,“九期一”是甘露特钠胶囊,代号GV-971,以海洋褐藻提取物为原料,制备的低分子酸性寡糖化合物。
它的适用对象,是轻至中度阿尔茨海默病患者,作用是改善认知功能障碍。
药物是中科院上海药物研究所耿美玉领衔的团队研发的,得到了国家“863计划”、“重大新药创制”国家科技重大专项的支持。
9月刚刚有论文在Nature旗下的Cell Research期刊发表,还登上了封面:

1.jpg


封面用一句话概括了GV-971的原理:
通过重建肠道菌群,来治疗阿尔茨海默病 (AD) 。
论文提到,越来越多的前人研究,显示了肠道菌群营养不良和AD之间存在联系。只不过,这种营养不良在AD病理当中的作用,还不是很明确。
于是,团队在肠道菌群营养不良和AD神经炎症之间,找到了一种关联。
研究人员从AD小鼠身上发现,在病情进展中,肠道菌群组成的变化,会导致苯丙氨酸和异亮氨酸这两种氨基酸的外周累积 (Peripheral Accumulation) ,造成辅助T细胞 (Th1) 的分化和增殖。
(复习高中知识点,辅助T细胞是免疫细胞,受抗原 (如病菌/病毒) 刺激后,会分化成效应T细胞和记忆细胞。效应细胞负责攻击,记忆细胞负责在同样的抗原再来的时候快速应答。)
而Th1细胞,和M1小胶质细胞的活化有关系,这会促进AD相关炎症的发生。
由此,团队开始对肠道菌群下功夫,主要目标就是上面提到的那两种氨基酸。

研究人员从海藻里提取了甘露寡糖二酸,制造出GV-971:它是一些线性低聚糖的混合物,从二聚体到十聚体都有。
(团队成员里,有来自中国海洋大学的科学家,海洋药物也是药学界关注的一个重点。比如,1985年中国海洋大学研发的藻酸双脂钠 (PSS) ,是世界第一种海洋类肝素糖类药物,用于缺血性心、脑血管系统疾病和高脂血症的预防和治疗。)
GV-971,已经在国内完成了三期临床试验,共有1199位受试者参加。论文汇报的结果是:GV-971有效抑制了两种氨基酸的累积,显著改善了轻中度AD患者的认知功能障碍。但论文没有发表临床具体数据。
而团队在第11届世界阿尔茨海默病临床试验大会 (CTAD) 上展示的三期临床结果是:
在认知功能障碍改善方面,用药36周后,评分 (ADAS-Cog12) 比安慰剂对照组拉开2.54分差距,不良事件发生率与对照组相当。
其中,最早第4周已与对照组拉开差距,但之后与对照组的变化曲线相近,没有继续出现明显的改善,甚至有病情翻转现象发生 (12周之后) 。
至于实际药效如何,有待继续观望。
能否在国外获批?
现在,外界依然对“九期一”拥有不少质疑。

原因除了临床数据,药物研发团队的组成也是关键:
GV-971,是由中国海洋大学、中科院上海药物研究所与上海绿谷制药,一同完成研发的。
以生产保健品起家的绿谷,自去年起便高调宣传GV-971临床效果显著,或许也对外界的观感起到了一定的反作用。
目前,团队已经计划2020年初开始在美国、欧洲、亚洲的多个站点,开展三期临床试验。
进一步的临床数据表现,会不会比国内的实验结果更显著,能不能帮助“九期一”在中国以外的地区获批上市,大家拭目以待。

来源:量子位
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